Vorgeburtliche Therapie über die Nabelschnur
Kind mit tödlicher Erbkrankheit wurde erfolgreich vor der Geburt behandelt
Ein Team von US-amerikanischen und kanadischen Ärzten hat zum ersten Mal erfolgreich einen Fötus mit einer sehr schweren genetischen Störung vorgeburtlich behandelt. Die Erkrankung des Kindes, Morbus Pompe, ist eine Stoffwechselkrankheit, die Muskelschwäche, Atemschwäche und schliesslich den Tod in der frühen Kindheit verursacht. Bereits vor der Geburt kommt es zu schweren Schäden an wichtigen Organen, z.B. am Herzen.
Eine Behandlung mit dem fehlenden Enzym bereits während der fetalen Entwicklung konnte jetzt bessere Ergebnisse erzielen als eine Behandlung erst nach der Geburt. Das Kind, ein Mädchen, erhielt sechs vorgeburtliche Enzymersatzbehandlungen mit dem neu entwickelten Präparat Alglucosidase alfa, mehrere weitere nach der Geburt. Es ist jetzt im Alter von 16 Monaten wohlauf und hat die wichtigsten motorischen Entwicklungsschritte erreicht. Die Eltern sind überglücklich - sie hatten bereits zwei Kleinkinder mit der Krankheit verloren und sich bei einem dritten - vorgeburtlich als betroffen diagnostizierten - Fötus für einen Schwangerschaftsabbruch entschieden.